Νέα δεδομένα στην αντιμετώπιση σπάνιας αιματολογικής διαταραχής

Θετικά αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης 3 της ουσίας caplacizumab σε ενήλικες με aTTP, μία σπάνια διαταραχή πήξης του αίματος, δημοσίευσε το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM).

Η aTTP αποτελεί μία σπάνια, απειλητική για τη ζωή αυτοάνοση αιματολογική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από εκτεταμένο σχηματισμό θρόμβων σε μικρά αιμοφόρα αγγεία σε ολόκληρο το σώμα, οδηγώντας σε σοβαρή θρομβοπενία (πολύ χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων), μικροαγγειοπαθητική αιμολυτική αναιμία (απώλεια ερυθρών αιμοσφαιρίων λόγω καταστροφής), ισχαιμία (περιορισμένη αιμάτωση σε διάφορα μέρη του σώματος) και εκτεταμένη βλάβη οργάνων, ιδιαίτερα στον εγκέφαλο και την καρδιά.

Η σύγχρονη θεραπεία για την aTTP περιλαμβάνει ημερήσια πλασμαφαίρεση, κατά την οποία το πλάσμα του αίματος του ασθενούς απομακρύνεται και αντικαθίσταται από πλάσμα που προέρχεται από δότες, καθώς και ανοσοκαταστολή. Ακόμα και με τις σύγχρονες διαθέσιμες θεραπείες, οι ασθενείς συνεχίζουν να διατρέχουν κίνδυνο εμφάνισης οξειών διαταραχών πήξης του αίματος, όπως είναι το εγκεφαλικό επεισόδιο και η καρδιακή προσβολή, καθώς και επανεμφάνισης της νόσου.

«Η aTTP αποτελεί μία απειλητική για τη ζωή νόσο και οι σύγχρονες θεραπευτικές επιλογές δεν αναστέλλουν πλήρως τον εκτεταμένο σχηματισμό θρόμβων σε μικρά αιμοφόρα αγγεία σε ολόκληρο το σώμα, με τους ασθενείς να εξακολουθούν να διατρέχουν κίνδυνο υψηλής νοσηρότητας και πρόωρου θανάτου», δήλωσε η Marie Scully, M.D, καθηγήτρια αιματολογίας στο Πανεπιστημιακό Κολεγιακό Νοσοκομείο του Λονδίνου (UCLH) και κύρια συγγραφέας της μελέτης HERCULES. «Αυτά τα αποτελέσματα», τόνισε, «δείχνουν ότι το caplacizumab έχει τη δυναμική να καλύψει μία σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και να βοηθήσει τους ασθενείς που βρίσκονται αντιμέτωποι με τις δυνητικά καταστροφικές επιπτώσεις της συγκεκριμένης διαταραχής».