Έγκριση νέας θεραπείας για τη χρόνια λευχαιμία

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε μέσω διαδικασίας ταχείας αξιολόγησης το venetoclax, τον πρώτο αναστολέα της πρωτεΐνης BCL-2, σε μορφή δισκίων, της AbbVie, για τη θεραπεία ασθενών με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (ΧΛΛ) με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p και οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία στο παρελθόν. 

Η ΧΛΛ είναι, κατά κανόνα, ένας βραδείας εξέλιξης καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος, όπου ένα είδος λευκών αιμοσφαιρίων που ονομάζονται λεμφοκύτταρα μετατρέπονται σε καρκινικά κύτταρα και πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα. Η έλλειψη του 17p είναι μια γονιδιωματική αλλοίωση, η οποία παρουσιάζεται στο 3-10% των ασθενών που δεν έχουν λάβει θεραπεία στο παρελθόν και στο 30-50% των ασθενών με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική ΧΛΛ.

Βάσει του προφίλ αποτελεσματικότητας και ασφάλειας που παρατηρήθηκε κατά τη διενέργεια των κλινικών μελετών, το venetoclax μπορεί να αποτελέσει ένα νέο σημαντικό και μοναδικό όπλο στη μάχη των ασθενών με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p κατά της υποτροπιάζουσας/ανθεκτικής ΧΛΛ, οι οποίοι έχουν κατά κανόνα δυσμενή πρόγνωση και προσδόκιμο επιβίωσης λιγότερο από 2-3 έτη.