- CITY GUIDE
- PODCAST
-
24°
Εξελίξεις στη θεραπεία της νόσου Pompe
Νέα μελέτη παρουσιάστηκε στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνι
Η νόσος Pompe είναι μια προοδευτική, εξουθενωτική και συχνά θανατηφόρα νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από τη γενετική ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία του λυσοσωμικού ενζύμου της όξινης άλφα-γλυκοσιδάσης (GAA). Υπολογίζεται ότι 50.000 άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο.
Πρόσφατα, ανακοινώθηκαν δεδομένα από τη μελέτη NEO1, μία κλινική μελέτη Φάσης 1/2 για την αξιολόγηση της υπό δοκιμή νέας θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης neoGAA σε 24 ασθενείς με όψιμη έναρξη νόσου Pompe. Τα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης παρουσιάστηκαν στο WORLD Symposium 2016 στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνια και υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη της θεραπείας.
ΤΑ ΠΙΟ ΔΗΜΟΦΙΛΗ
ΔΙΑΒΑΖΟΝΤΑΙ ΠΑΝΤΑ
ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Πρόγραμμα «Ελπίδα ζωής» για την ανάδειξη του δημογραφικού ζητήματος
Επιστήμονες εξηγούν πώς οι φυτικές ίνες τρέφουν το μικροβίωμα και προστατεύουν από χρόνιες ασθένειες
Ειδικοί αποδομούν τις λανθασμένες αντιλήψεις για τον ύπνο, τη μυϊκή ενδυνάμωση και τη διατροφή
Κερδίζουμε μία ώρα ύπνο αλλά με τι αντάλλαγμα;
Ο ρόλος της ντοπαμίνης και η δύναμη της συνήθειας
Σημαντική εξέλιξη και για τη θεραπεία του σακχαρώδη διαβήτη
Ο ρόλος στην ποιότητα του ύπνου
Τι αναφέρει έρευνα που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό «Nature Medicine»
Τι πρέπει να προσέξετε
Τι συμβαίνει μετά τη διακοπή μιας ενέσιμης θεραπείας και πώς μπορεί να υποστηριχθεί η διατήρηση του βάρους σε βάθος χρόνου;
Η ανατροπή και τα αναπάντητα ερωτήματα
Δεν παρατηρήθηκαν σοβαρές παρενέργειες που να σχετίζονται με το φάρμακο, σύμφωνα με τη Veradermics
Χρήσιμος οδηγός για υγιές χαμόγελο
Ένα πρώιμο προειδοποιητικό σημάδι
Τι δείχνουν τα μέχρι στιγμής αποτελέσματα
Τι πρέπει να κάνετε για να μην τον επιβαρύνετε
Έως και το 35% των ενηλίκων θα εκδηλώσει κάποια μορφή της
Μια σύντομη άσκηση αποκαλύπτει τη μυϊκή ενδυνάμωση, την ισορροπία και τους κινδύνους για την υγεία
Τι πρέπει να γνωρίζετε
Η πρόληψη λοιμώξεων μειώνει σημαντικά τον κίνδυνο για εμφράγματα, εγκεφαλικά και καρδιακή ανεπάρκεια
Έχετε δει 20 από 200 άρθρα.