Τα αποτελέσματα μελέτης και η οποία αξιολογεί τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne
Θετικά ήταν τα βασικά αποτελέσματα από την ανάλυση μακροχρόνιων δεδομένων, τα οποία περιλαμβάνουν και τις πρώτες αξιολογήσεις από την ανοιχτού σχεδιασμού, πολυκεντρική μελέτη GUARDIAN που βρίσκεται σε εξέλιξη και η οποία αξιολογεί τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD).
Στη μακροχρόνια ανάλυση συμπεριλήφθηκαν ασθενείς που δεν είχαν λάβει στο παρελθόν κορτικοστεροειδή και ξεκίνησαν θεραπεία με βαμορολόνη σε ηλικία τεσσάρων έως επτά ετών στο πλαίσιο κλινικών μελετών, συνεχίζοντας τη θεραπεία μέσω διαφόρων προγραμμάτων πρόσβασης, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης GUARDIAN. Αναλύθηκαν δεδομένα από έως και 110 ασθενείς, με τον αριθμό να διαφοροποιείται ανά ανάλυση ανάλογα με τη διαθεσιμότητα δεδομένων. Στη συγκεκριμένη μακροχρόνια ανάλυση, οι ασθενείς είχαν λάβει βαμορολόνη για διάστημα έως και οκτώ ετών, με διάμεση διάρκεια παρακολούθησης περίπου πέντε έτη. Οι περισσότεροι ασθενείς συνέχισαν να λαμβάνουν τις υψηλότερες δόσεις (4–6 mg/kg/ημέρα) σε συνθήκες καθημερινής κλινικής πρακτικής σε όλη τη διάρκεια της περιόδου παρατήρησης.
Οι ασθενείς που έλαβαν βαμορολόνη διατήρησαν την κινητική τους λειτουργία κατά τη διάρκεια της παρατεταμένης παρακολούθησης, παρουσιάζοντας διατηρούμενη αποτελεσματικότητα, όπως εκτιμήθηκε με βάση τον χρόνο έως την απώλεια της περιπατητικής ικανότητας, σε σύγκριση με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή. Σε προκαθορισμένες αναλύσεις υποομάδων, δεν παρατηρήθηκαν διαφορές σε σύγκριση με καθημερινή χορήγηση ντεφλαζακόρτης ή πρεδνιζολόνης.
Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι τα δεδομένα εξακολουθούν να υποστηρίζουν ένα διαφοροποιημένο προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας έναντι των συμβατικών κορτικοστεροειδών. Οι ασθενείς που έλαβαν βαμορολόνη εμφάνισαν σημαντικά χαμηλότερο ποσοστό σπονδυλικών καταγμάτων, διατήρησαν φυσιολογική ανάπτυξη χωρίς την αναστολή που παρατηρείται με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή και παρουσίασαν λιγότερα περιστατικά καταρράκτη σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν γλυκοκορτικοειδή, συμπεριλαμβανομένης σημαντικά χαμηλότερης επίπτωσης έναντι της ντεφλαζακόρτης. Επιπλέον, μέχρι σήμερα δεν έχουν παρατηρηθεί περιστατικά γλαυκώματος. Κατά μέσο όρο, οι μεταβολές του Δείκτη Μάζας Σώματος ή του σωματικού βάρους, προσαρμοσμένες ως προς το ύψος, δεν διέφεραν και δεν παρατηρήθηκαν νέα σήματα ασφάλειας.
Τα αναλυτικά αποτελέσματα υποβάλλονται για παρουσίαση σε διεθνές επιστημονικό συνέδριο το πρώτο τρίμηνο του 2026. Σύμφωνα με την καθιερωμένη επιστημονική πρακτική, τα πλήρη δεδομένα θα δημοσιοποιηθούν μετά την παρουσίαση στο συνέδριο, όταν οι διοργανωτές ολοκληρώσουν τη διαδικασία αξιολόγησης και παρουσίασης. Επιπλέον, προγραμματίζονται περαιτέρω αναλύσεις από τη μελέτη GUARDIAN τα επόμενα τρία χρόνια, με έμφαση σε ευρύτερο σύνολο δεικτών αποτελεσματικότητας και ασφάλειας, συμπεριλαμβανομένων αξιολογήσεων της λειτουργίας των άνω άκρων, της εφηβικής ανάπτυξης, της οφθαλμικής υγείας και της καρδιακής λειτουργίας, καθώς και άλλων σχετικών παραμέτρων.
Ιδιαίτερα ενθαρρυντική ήταν η ανταπόκριση των μελών της επιστημονικής συμβουλευτικής μας επιτροπής, όλοι καταξιωμένοι ειδικοί στον τομέα της DMD, στα παραπάνω δεδομένα.
Ο Καθηγητής Eugenio Mercuri, Καθηγητής Παιδιατρικής και Παιδιατρικής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Cattolicadel Sacro Cuore, σχολίασε: «Αυτά τα δεδομένα παρέχουν σημαντικές ενδείξεις ότι η μακροχρόνια θεραπεία με βαμορολόνη προσφέρει διατηρούμενη αποτελεσματικότητα, με σημαντική μείωση του κινδύνου εμφάνισης καταγμάτων της σπονδυλικής στήλης και βελτίωση του ύψους, σε αντίθεση με τις επιδράσεις που παρατηρούνται με τα συμβατικά στεροειδή».
Ο Καθηγητής Francesco Muntoni, Καθηγητής Νευρολογίας στο University College London, ανέφερε: «Αυτά τα προκαταρκτικά δεδομένα είναι ενθαρρυντικά. Ειδικότερα, είναι σημαντικό ότι τα παιδιά συνεχίζουν να ψηλώνουν χωρίς να επηρεάζεται η αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Τα παιδιά που λαμβάνουν άλλα κορτικοστεροειδή συχνά παρουσιάζουν σημαντική καθυστέρηση στην ανάπτυξη, η οποία επηρεάζει ουσιαστικά την ποιότητα ζωής τους».
Ο Καθηγητής Craig McDonald, Καθηγητής Φυσικής Ιατρικής & Αποκατάστασης και Παιδιατρικής στο UC Davis, πρόσθεσε: «Είναι θετικό να βλέπουμε μακροχρόνια αποτελεσματικότητα συγκρίσιμη με εκείνη άλλων κορτικοστεροειδών, και τα δεδομένα για το ύψος και την υγεία των οστών συνάδουν με άλλες μελέτες της βαμορολόνης. Τα δεδομένα δείχνουν πλέον ξεκάθαρα τα οφέλη της πρώιμης θεραπείας και της συνέχισης της θεραπείας με αποτελεσματικές δόσεις βαμορολόνης. Είναι ενδιαφέρον ότι τα οφέλη που παρατηρούμε στη διατήρηση της μυϊκής λειτουργίας, στο ύψος και στην καλύτερη οστική υγεία ενδέχεται να είναι ιδιαίτερα σημαντικά και για ασθενείς μεγαλύτερης ηλικίας, για παράδειγμα στη λειτουργία των άνω άκρων και την αναπνευστική λειτουργία. Αναμένω με ενδιαφέρον τα επόμενα διαθέσιμα δεδομένα από τη μελέτη GUARDIAN».
Ο Shabir Hasham, Ιατρικός Διευθυντής της Santhera, είπε: «Είμαστε πραγματικά ευτυχείς που μπορούμε να προσφέρουμε στην κοινότητα της DMD μια θεραπευτική επιλογή κορτικοστεροειδών που μπορεί να προσφέρει μακροχρόνιο όφελος και να μειώσει σημαντικά την εμφάνιση ορισμένων από τις πιο εξουθενωτικές ανεπιθύμητες ενέργειες, οι οποίες συχνά οδηγούν σε μείωση της δόσης ή διακοπή της θεραπείας. Η ύπαρξη μιας θεραπείας καλύτερα προσαρμοσμένης στη μακροχρόνια χρήση καθίσταται ακόμη πιο σημαντική καθώς αναπτύσσονται και άλλες θεραπείες για τη νόσο, οι οποίες χρησιμοποιούνται σε συνδυασμό με κορτικοστεροειδή. Επιπλέον, η μελέτη GUARDIAN θα συνεχίσει να συλλέγει σημαντικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας σε ευρύτερο φάσμα δεικτών, καθώς οι ασθενείς μεγαλώνουν και παραμένουν στη θεραπεία για μεγαλύτερο διάστημα, και ανυπομονούμε να κοινοποιήσουμε τα ευρήματα αυτά στην κλινική κοινότητα της Duchenne».
Η βαμορολόνη είναι ένα νέο φάρμακο με μηχανισμό δράσης που βασίζεται στη δέσμευση στον ίδιο υποδοχέα με τα γλυκοκορτικοειδή, αλλά με τροποποιημένη καθοδική δραστηριότητα. Επιπλέον, δεν αποτελεί υπόστρωμα του ενζύμου 11-β-υδροξυστεροειδική αφυδρογονάση (11β-HSD), που ενδέχεται να ευθύνεται για την τοπική ενίσχυση της δράσης του φαρμάκου και τη σχετιζόμενη με τα κορτικοστεροειδή τοξικότητα σε τοπικούς ιστούς. Αυτός ο μηχανισμός έχει καταδείξει τη δυνατότητα «διαχωρισμού» της αποτελεσματικότητας από τα ζητήματα ασφάλειας των στεροειδών και συνεπώς, η βαμορολόνη τοποθετείται ως διαχωριστικό αντιφλεγμονώδες φάρμακο και ως εναλλακτική λύση στα υπάρχοντα κορτικοστεροειδή, που αποτελούν το τρέχον πρότυπο φροντίδας για παιδιά και εφήβους με DMD.
Στη βασική μελέτη VISION-DMD, η βαμορολόνη πέτυχε το κύριο τελικό σημείο της ταχύτητας εκτέλεσης της δοκιμασίας Έγερσης σε Όρθια Θέση (TTSTAND) έναντι του εικονικού φαρμάκου στις 24 εβδομάδες θεραπείας και επέδειξε καλό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας. Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν χαρακτηριστικά τύπου συνδρόμου Cushing, έμετος, αύξηση σωματικού βάρους και ευερεθιστότητα. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν γενικά ήπιες έως μέτριας βαρύτητας.
Τα διαθέσιμα δεδομένα καταδεικνύουν ότι η βαμορολόνη, σε αντίθεση με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή, δεν περιορίζει την ανάπτυξη και δεν έχει αρνητικές επιδράσεις στον μεταβολισμό των οστών, όπως καταδεικνύεται από τους φυσιολογικούς δείκτες οστικού σχηματισμού και οστικής απορρόφησης στον ορό.
