Εγκρίθηκε φάρμακο για την εκφύλιση ωχράς κηλίδας

Εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) ένα νέο ενέσιμο φάρμακο για την αντιμετώπιση της πιο συχνής αιτίας τύφλωσης των ηλικιωμένων στη Δύση, το οποίο μπορεί να χορηγείται έως και μία φορά κάθε τρεις μήνες.

Η ασθένεια για την οποία προορίζεται είναι η υγρού τύπου ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (wAMD). Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς είναι μία πάθηση των ματιών που οδηγεί σε θόλωμα ή απώλεια της όρασης στο κέντρο του οπτικού πεδίου, με συνέπεια δυσκολίες στην αναγνώριση προσώπων, την οδήγηση, την ανάγνωση και πολλές άλλες καθημερινές δραστηριότητες. Στην υγρού τύπου εκφύλιση της ωχράς τα προβλήματα όρασης οφείλονται στην παθολογική δημιουργία αιμοφόρων αγγείων κάτω από τον αμφιβληστροειδή χιτώνα του ματιού.

Όπως εξηγεί χειρουργός-οφθαλμίατρος Δρ. Αναστάσιος-Ι. Κανελλόπουλος, MD, ιδρυτής και επιστημονικός διευθυντής του Ινστιτούτου Οφθαλμολογίας LaserVision, καθηγητής Οφθαλμολογίας Πανεπιστημίου Νέας Υόρκης, NYU Medical School, η υγρού τύπου εκφύλιση της ωχράς αντιμετωπίζεται με εγχύσεις ειδικών φαρμάκων μέσα στο μάτι. Τα φάρμακα αυτά αναστέλλουν την δημιουργία νέων αγγείων και προκαλούν ατροφία στα υπάρχοντα παθολογικά.

Οι εγχύσεις γίνονται όσες φορές κρίνει ο γιατρός. Συνήθως γίνονται αρχικά μία φορά το μήνα για ένα τρίμηνο. Η συνέχεια της θεραπείας καθορίζεται κατά περίπτωση, αλλά αν χρειασθεί κάποια στιγμή επανάληψη της αγωγής συνήθως γίνεται κάθε 4-5 εβδομάδες.

Το νέο φάρμακο που λέγεται brolucizumab μπορεί να χορηγείται και με μεγαλύτερα μεσοδιαστήματα, ανάλογα με την ανταπόκριση των ασθενών. Το brolucizumab  δοκιμάστηκε σε 1.825 πάσχοντες από υγρού τύπου ηλικιακή εκφύλιση ωχράς. Όλοι οι εθελοντές είχαν ηλικία 50 ετών και πάνω.

Όπως έδειξε η μελέτη, το νέο φάρμακο ήταν εξίσου αποτελεσματικό με ένα προϋπάρχον στη βελτίωση της οπτικής οξύτητας έπειτα από 48 εβδομάδες θεραπείας. Παρείχε όμως μεγαλύτερες μειώσεις στην πάχυνση του κεντρικού τμήματος του αμφιβληστροειδούς χιτώνα, όπου βρίσκεται η ωχρά κηλίδα. Επιπλέον, με το brolucizumab  μειώθηκε το υγρό στα μάτια των ασθενών, ενώ έπειτα από τις πρώτες 12 εβδομάδες όπου η θεραπεία γινόταν 1 φορά τον μήνα, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς χρειάζονται μία έγχυση κάθε 3 μήνες. Οι υπόλοιποι χρειάζονταν μία έγχυση κάθε 2 μήνες, σύμφωνα με τον FDA.

«Η υγρού τύπου ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς εξαφανίζει σταδιακά την όραση και μαζί της χάνεται η σύνδεση των ασθενών με τον κόσμο», λέει o Δρ. Κανελλόπουλος. «Κάθε νέα θεραπεία που συμβάλλει στη διατήρηση της όρασης και ταυτοχρόνως μειώνει την ταλαιπωρία των ασθενών και των φροντιστών τους, είναι ευπρόσδεκτη. Όσοι κάνουν εγχύσεις φαρμάκων μέσα στα μάτια τους, γνωρίζουν πως είναι από δυσάρεστες έως και επώδυνες μερικές φορές. Παρ' όλα αυτά είναι υποχρεωμένοι να τις κάνουν μία φορά τον μήνα. Επομένως είναι εξαιρετικά σημαντική γι' αυτούς η προοπτική να κάνουν την έγχυση σπανιότερα, εφόσον βέβαια το φάρμακο ενδείκνυται για την περίπτωσή τους και ανταποκρίνονται στη θεραπεία».

Η ωχρά κηλίδα είναι μία περιοχή κοντά στο κέντρο του αμφιβληστροειδούς χιτώνα. Ο αμφιβληστροειδής βρίσκεται στο πίσω μέρος του ματιού, πολύ κοντά στο οπτικό νεύρο.

«Η ωχρά κηλίδα είναι ιδιαίτερα ευαίσθητη στο φως και αποτελεί το κέντρο της όρασης, καθώς είναι υπεύθυνη για την ευκρινή όραση και την αντίληψη των χρωμάτων», λέει ο Δρ. Κανελλόπουλος. «Οποιαδήποτε αλλοίωσή της έχει ως αποτέλεσμα τη μείωση της κεντρικής όρασης και γίνεται αμέσως αντιληπτή με παραμορφώσεις και σκοτεινά σημεία».

Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς είναι μία πάθηση που αλλοιώνει εν μέρει ή πλήρως την ωχρά κηλίδα. Είναι πολύ συχνή και επηρεάζει τόσο τη μακρινή όσο και την κοντινή όραση. Υπολογίζεται ότι παγκοσμίως 6,2 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από αυτήν. Η συχνότητά της αυξάνεται κατ' αναλογία με την πρόοδο της ηλικίας. Έτσι, ενώ οι πάσχοντες υπολογίζονται στο περίπου 0,4% του πληθυσμού στις ηλικίες 50-60 ετών, το αντίστοιχο ποσοστό στις ηλικίες άνω των 80 ετών υπολογίζεται σε 12%.

Η απώλεια όρασης που προκαλεί η νόσος μπορεί να οδηγήσει σε κεντρικές παραμορφώσεις και πιο σκοτεινές περιοχές, χωρίς όμως να επηρεάζει τις πλαϊνές περιοχές του οπτικού πεδίου και επομένως την περιφερειακή όραση. Έτσι, ο ασθενής μπορεί π.χ. να βλέπει το περίγραμμα ενός ρολογιού, χωρίς όμως να μπορεί να πει τι ώρα είναι.

«Αν και ο κύριος παράγοντας κινδύνου για την εκφύλιση της ωχράς είναι η προχωρημένη ηλικία, υπάρχουν και άλλοι παράγοντες που παίζουν ρόλο. Οι σημαντικότεροι είναι το κάπνισμα, η έκθεση στην υπεριώδη ακτινοβολία του ηλίου και το οικογενειακό ιστορικό της νόσου», λέει ο Δρ. Κανελλόπουλος.

Η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς μπορεί να είναι ξηρού ή υγρού τύπου. Στην ξηρού τύπου η απώλεια της όρασης οφείλεται στη μακροχρόνια εναπόθεση πρωτεϊνών και λιπιδίων στον αμφιβληστροειδή χιτώνα. Η ξηρού τύπου εκφύλιση της ωχράς αποτελεί το 80-90% των κρουσμάτων της νόσου, ενώ τείνει να εξελίσσεται με αργό ρυθμό,

Ωστόσο στο 10-20% των περιπτώσεων, η ξηρού τύπου εκφύλιση εξελίσσεται σε υγρού τύπου. Σε αυτή τη μορφή, η απώλεια της όρασης οφείλεται στην μη φυσιολογική ανάπτυξη νέων αιμοφόρων αγγείων κάτω από τον αμφιβληστροειδή.

«Παρότι η υγρού τύπου (ή εξιδρωματική) ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς αποτελεί την μειονότητα των κρουσμάτων, ευθύνεται για το σχεδόν 90% της σοβαρής απώλειας όρασης εξαιτίας της οφθαλμοπάθειας», διευκρινίζει ο Δρ. Κανελλόπουλος. «Και αυτό διότι τα νέα αιμοφόρα αγγεία είναι παθολογικά και έχουν την τάση να υφίστανται ρήξεις και διαρροές που προκαλούν βλάβες στην ωχρά, εξωθώντας την από την βάση της. Οι βλάβες αυτές μπορεί να οδηγήσουν σε ταχεία και σοβαρή απώλεια της κεντρικής όρασης».

Σύμφωνα με τα ευρήματα των έως τώρα κλινικών μελετών, οι συγκεντρώσεις του νέου φαρμάκου στο μάτι είναι υψηλότερες απ' ό,τι με τα υπάρχοντα φάρμακα και ο βαθμός αποξήρανσης του αμφιβληστροειδούς υψηλότερος.

Όσον αφορά την ασφάλειά του, είναι εφάμιλλη με εκείνη των υπαρχόντων φαρμάκων. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν στο τουλάχιστον 5% των ασθενών ήταν θολωμένη όραση, καταρράκτης, αιμορραγία στον επιπεφυκότα, πόνος στο μάτι και εξιδρώματα υαλοειδούς.

Το brolucizumab δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς με οφθαλμικές ή περιοφθαλμικές λοιμώξεις, ενεργή φλεγμονή μέσα στο μάτι ή με υπερευαισθησία σε αυτό.