Έγκριση στοχευμένης θεραπείας για παιδιά με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα

Περισσότερα από 800 παιδιά διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο στην Ευρωπαϊκή Ένωση με παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα που σχετίζεται με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις. Παρότι χαρακτηρίζεται ως χαμηλού βαθμού (βραδέως αναπτυσσόμενος) όγκος εγκεφάλου, η νόσος μπορεί να επιφέρει σοβαρό και δια βίου φορτίο, οδηγώντας συχνά σε σημαντικές σωματικές και νευρολογικές επιπτώσεις, όπως απώλεια όρασης, δυσκολίες στην ομιλία και κινητική δυσλειτουργία. Αυτές οι προκλήσεις μπορούν να επηρεάσουν σημαντικά την εκπαίδευση, την ανεξαρτησία και τη μακροπρόθεσμη ποιότητα ζωής ενός παιδιού. Μέχρι σήμερα, πολλά παιδιά που ζουν με παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα χρειάστηκε να υποβληθούν σε επεμβατικά χειρουργεία, πολλαπλές γραμμές χημειοθεραπείας και ακτινοθεραπεία, συχνά με κίνδυνο σοβαρών μακροχρόνιων επιπλοκών στην υγεία.

Η Ipsen ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε υπό όρους άδεια κυκλοφορίας σε νέο μόριο-αναστολέα κινάσης που ενδείκνυται ως στοχευμένη μονοθεραπεία σε ασθενείς ηλικίας από 6 μηνών και άνω με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα, με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις, των οποίων η νόσος έχει εξελιχθεί μετά από μία ή περισσότερες προηγούμενες συστηματικές θεραπείες.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ισχύει και στα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.

«Η διάγνωση του γλοιώματος χαμηλής κακοήθειας στα παιδιά συνδέεται συχνά με μια μακρά μεν αλλά απαιτητική πορεία, καθώς οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες», δήλωσε η Πηνελόπη Τριανταφυλλοπούλου, Παθολόγος, Ιατρική Διευθύντρια Ipsen Ελλάδος, Κύπρου και Ισραήλ. «Η συγκεκριμένη έγκριση αποτελεί ένα ουσιαστικό βήμα προόδου για τους μικρούς ασθενείς και τις οικογένειές τους και αντικατοπτρίζει τη σταθερή δέσμευσή της Ipsen στην αντιμετώπιση σημαντικών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών. Προτεραιότητα από εδώ και στο εξής είναι η διασφάλιση της γρήγορης πρόσβασης των κατάλληλων ασθενών στη νέα αυτή θεραπευτική επιλογή, σε ολόκληρη την Ευρώπη».

Η έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από βασική κλινική μελέτη Φάσης II, η οποία αξιολόγησε τη συγκεκριμένη θεραπεία σε 137 παιδιά και νεαρούς ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα, με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις οι οποίοι είχαν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία. Η μελέτη κατέδειξε:

• Κλινικά σημαντικές αντικαρκινικές αποκρίσεις, με ισχυρά συνολικά ποσοστά ανταπόκρισης και κλινικού οφέλους σύμφωνα με επικυρωμένα κριτήρια αξιολόγησης
• Ταχείες και διαρκείς αποκρίσεις, οι οποίες παρατηρήθηκαν μέσα σε λίγους μήνες και διατηρήθηκαν μακροχρόνια
• Διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας, με τις περισσότερες σχετιζόμενες με τη θεραπεία ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι ήπιες έως μέτριες και με χαμηλό ποσοστό διακοπής της θεραπείας
• Απλό δοσολογικό σχήμα, με από του στόματος χορήγηση μία φορά την εβδομάδα και παιδιατρικά φιλικές μορφές, με στόχο τη μικρότερη δυνατή επιβάρυνση της οικογενειακής καθημερινότητας.

«Οι οικογένειες που επηρεάζονται από χαμηλού βαθμού γλοίωμα συχνά βιώνουν χρόνια αβεβαιότητας, δύσκολες θεραπευτικές αποφάσεις και φόβο για τις μακροχρόνιες συνέπειες», δήλωσε ο καθηγητής FrançoisDoz, καθηγητής Παιδιατρικής στο Πανεπιστήμιο ParisDescartes και αναπληρωτής διευθυντής Κλινικής Έρευνας, Καινοτομίας και Εκπαίδευσης στο Ογκολογικό Κέντρο SIREDO του InstitutCurie. «Η έγκριση μιας νέας στοχευμένης θεραπείας σε αυτό το πλαίσιο αποτελεί σημαντικό βήμα προόδου, προσφέροντας στις οικογένειες όχι μόνο μια νέα θεραπευτική επιλογή αλλά και ανανεωμένη αισιοδοξία».

Επιπλέον, η θεραπευτική αυτή επιλογή είναι και η πρώτη που αξιολογείται στο πλαίσιο του νέου ευρωπαϊκού συστήματος Κοινής Κλινικής Αξιολόγησης (Joint Clinical Assessment - JCA), το οποίο θεσπίστηκε μέσω του Κανονισμού Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας της Ευρωπαϊκής Ένωσης, με στόχο την απλούστευση και εναρμόνιση της αξιολόγησης κλινικών δεδομένων μεταξύ των κρατών μελών.
Σχετικά με το παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα.

Το παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα είναι ένας σπάνιος όγκος εγκεφάλου της παιδικής ηλικίας που μπορεί να εξελιχθεί ως χρόνια και επίμονη νόσος. Παρότι τα ποσοστά επιβίωσης είναι γενικά υψηλά, πολλά παιδιά μπορεί να παρουσιάσουν επαναλαμβανόμενη εξέλιξη της νόσου και να χρειαστούν μακροχρόνια θεραπεία.

Τόσο ο ίδιος ο όγκος όσο και οι διαθέσιμες θεραπείες μπορούν να προκαλέσουν μόνιμες επιπτώσεις, όπως μυϊκή αδυναμία, προβλήματα όρασης και δυσκολίες στην ομιλία, επηρεάζοντας σημαντικά τη μακροπρόθεσμη ποιότητα ζωής.

Ένα ποσοστό των παιδιατρικών χαμηλού βαθμού γλοιωμάτων σχετίζεται με αλλοιώσεις σε μονοπάτια σηματοδότησης κινασών, οι οποίες μπορούν να προάγουν την ανάπτυξη του όγκου. Για αυτούς τους ασθενείς, οι στοχευμένες θεραπείες είναι ιδιαίτερα σημαντικές, καθώς προσφέρουν πιο ακριβή και εξειδικευμένη θεραπευτική προσέγγιση.