Ελπιδοφόρα κλινικά αποτελέσματα για νέα κατηγορία θεραπειών για τη σκλήρυνση κατά πλάκας

Πρώιμα αποτελέσματα από κλινική δοκιμή δείχνουν ότι ένας κοινός φαρμακευτικός συνδυασμός για τον διαβήτη και οιδήματα μπορεί να αποκαθιστά μερικώς τις βλάβες στο νευρικό σύστημα που προκαλούν την αναπηρία στη σκλήρυνση κατά πλάκας.

Αν και το αποτέλεσμα ήταν πολύ μικρό για να γίνει αντιληπτό από τους ασθενείς μέσα σε έξι μήνες, οι εξετάσεις έδειξαν βελτίωση στη λειτουργία των νεύρων, δημιουργώντας ελπίδες ότι οι βλάβες στο προστατευτικό περίβλημα των νευρικών ινών που προκαλεί η σκλήρυνση κατά πλάκας μπορεί να αναστραφούν με φάρμακα.

«Αισθάνομαι πως βρισκόμαστε στο κατώφλι μιας νέας κατηγορίας θεραπειών για τη σκλήρυνση κατά πλάκας και αυτό είναι συναρπαστικό», δήλωσε ο δρ. Νικ Κάνιφ, νευρολόγος στο Πανεπιστήμιο του Κέιμπριτζ που ηγήθηκε της δοκιμής CCMR Two.

Σχεδόν 3 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως ζουν με σκλήρυνση κατά πλάκας. Οι περισσότεροι διαγιγνώσκονται στη δεκαετία των 30 ή των 40. Πρόκειται για τη συχνότερη νευρολογική πάθηση σε νέους ενήλικες.

Η νόσος εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στο προστατευτικό λιπαρό περίβλημα των νεύρων στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό. Η απώλεια αυτών των μυελινικών θηκών επιβραδύνει τα ηλεκτρικά σήματα ή τα εμποδίζει εντελώς.

Τα πρώτα συμπτώματα περιλαμβάνουν μουδιάσματα, απώλεια ισορροπίας και προβλήματα όρασης. Επειδή παρόμοιες εκδηλώσεις μπορεί να οφείλονται σε άλλες παθήσεις, η διάγνωση συχνά καθυστερεί.

Πολλοί ασθενείς ξεκινούν με υποτροπιάζουσα μορφή, όπου τα συμπτώματα εμφανίζονται και υποχωρούν καθώς το περίβλημα των νεύρων καταστρέφεται και μερικώς αποκαθίσταται. Άλλοι αναπτύσσουν προϊούσα μορφή, όπου η αποκατάσταση σταματά και τα νευρικά κύτταρα πεθαίνουν σταθερά, οδηγώντας σε αναπηρία με τρέμουλο, δυσκολίες στην ομιλία, μυϊκή δυσκαμψία και σπασμούς. Με την πάροδο του χρόνου, πολλοί χρειάζονται βοηθήματα βάδισης ή αναπηρικό αμαξίδιο.

Την τελευταία δεκαετία, οι επιστήμονες ανακάλυψαν ότι ένα αντιισταμινικό, η κλεμαστίνη, μπορεί να διεγείρει τον μηχανισμό αποκατάστασης της μυελίνης και να αποτρέψει τη νευρική βλάβη. Ωστόσο, η ισχύς της δράσης του είναι ασαφής. Στη δοκιμή ReBuild στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Σαν Φρανσίσκο, βρέθηκε ότι η κλεμαστίνη βελτίωνε τη νευρική λειτουργία, αλλά σε πολύ μικρό βαθμό.

Η δοκιμή CCMR Two, με χρηματοδότηση από την Εταιρεία Σκλήρυνσης Κατά Πλάκας, βασίστηκε σε προηγούμενα δεδομένα που έδειξαν ότι η μετφορμίνη, φάρμακο για τον διαβήτη, μπορεί να ενισχύσει τη δράση της κλεμαστίνης.

Στη μελέτη του Κέιμπριτζ συμμετείχαν 70 άτομα με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας. Οι μισοί έλαβαν τον συνδυασμό κλεμαστίνης και μετφορμίνης, οι υπόλοιποι placebo για έξι μήνες. Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε μετρώντας την ταχύτητα μεταφοράς ηλεκτρικών σημάτων μεταξύ των ματιών και του εγκεφάλου, η οποία είναι μειωμένη λόγω βλάβης στη μυελίνη.

Παρότι τα φάρμακα φάνηκε να βελτιώνουν τη λειτουργία των νεύρων, δεν παρατηρήθηκε κλινική βελτίωση στην όραση ή την αναπηρία. Τα ηλεκτρικά σήματα ήταν ταχύτερα στους ασθενείς με θεραπεία σε σχέση με το placebo, αλλά μόλις κατά 1,3 χιλιοστά του δευτερολέπτου.

«Είναι μικρότερο απ’ όσο ελπίζαμε», δήλωσε ο Κάνιφ, παρουσιάζοντας τα αποτελέσματα στο Ευρωπαϊκό Συνέδριο για τη Θεραπεία και Έρευνα της Σκλήρυνσης Κατά Πλάκας στη Βαρκελώνη.

«Το συμπέρασμά μου είναι ότι τα φάρμακα έχουν βιολογική δράση για την προαγωγή της επαναμυελίνωσης, αλλά πρέπει να είμαστε ξεκάθαροι ότι οι ασθενείς δεν νιώθουν καλύτερα σε αυτό το διάστημα».

Η Έμμα Γκρέι, διευθύντρια έρευνας στην Εταιρεία Σκλήρυνσης Κατά Πλάκας, είπε: «Αυτά είναι πολύ θετικά αποτελέσματα απόδειξης της αρχής και θέλουμε να δούμε περαιτέρω μελέτες. Δεν περιμέναμε κλινικό όφελος μέσα σε έξι μήνες· αυτό θα χρειαστεί περισσότερο χρόνο».

Οι ερευνητές τόνισαν ότι οι ασθενείς δεν πρέπει να αναζητήσουν μόνοι τους τα φάρμακα, καθώς ακόμη αξιολογούνται. Στη δοκιμή, πολλοί εμφάνισαν κόπωση από την κλεμαστίνη και διάρροια από τη μετφορμίνη. Επίσης, τα φάρμακα που αποκαθιστούν τη μυελίνη δεν μπορούν να αναγεννήσουν νεύρα που έχουν ήδη νεκρωθεί.

Ο καθηγητής νευρολογίας Τζόνα Τσαν, επίσης από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Σαν Φρανσίσκο, που συμμετείχε στη δοκιμή ReBuild, τόνισε τη σημασία της έρευνας για τη φαρμακευτική επαναμυελίνωση.

«Είμαι πιο πεπεισμένος από ποτέ ότι η επαναμυελίνωση είναι το κρίσιμο μονοπάτι για την πρόληψη της μόνιμης αναπηρίας στη σκλήρυνση κατά πλάκας. Είναι επίσης η μόνη άμεση ελπίδα για αποκατάσταση της λειτουργίας, αν και πρέπει να είμαστε ρεαλιστές για το σε ποιες περιπτώσεις μπορεί να συμβεί», είπε.

«Πρέπει να αξιοποιήσουμε όλα όσα μάθαμε την τελευταία δεκαετία με σκληρή δουλειά για να προχωρήσουμε με επιστημονικά τεκμηριωμένα σκευάσματα από το εργαστήριο στους ανθρώπους. Οφείλουμε να εμπνεόμαστε από την αισιοδοξία, αλλά και να αποδεχόμαστε τα εμπόδια».

(Πηγή: The Guardian)