Ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης: Νέα εποχή στη θεραπεία

Η διάγνωση της ανεπάρκειας αυξητικής ορμόνης σε ένα παιδί προκαλεί άγχος στους γονείς για τη μελλοντική ανάπτυξη και υγεία του παιδιού τους. Η ύπαρξη όμως ασφαλούς και αποτελεσματικής θεραπείας και ενός συντονισμένου δικτύου παιδοενδοκρινολόγων, νοσηλευτών και φαρμακείων καθησυχάζει την οικογένεια, όπως εξηγεί η κ. Μαρία Καράντζα, MD, FAAP, Παιδίατρος - Ενδοκρινολόγος, Επ. Διευθ. Κλινικής Παιδικής - Εφηβικής Ενδοκρινολογίας και Διαβήτη «Παίδων Μητέρα».

— Ποιο είναι το δυναμικό ανάπτυξης του παιδιού μου; Πόσο ψηλό θα γίνει με τη θεραπεία;
Η διάγνωση της ανεπάρκειας αυξητικής ορμόνης μέσω δοκιμασιών πρόκλησης αυξητικής ορμόνης περιλαμβάνει και μια ακτινογραφία άκρας χειρός, για τον υπολογισμό της οστικής ηλικίας. Με βάση τα αποτελέσματα αυτά και το γενετικό ύψος στόχο του παιδιού, ο παιδοενδοκρινολόγος μπορεί να υπολογίσει το τελικό ανάστημα, παρόλα αυτά η πρόβλεψη αυτή μπορεί να αλλάξει κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Θα πρέπει να εξηγήσουμε στην οικογένεια ότι η πρόβλεψη ύψους είναι κατά προσέγγιση και όχι ένας δεσμευτικός στόχος. 

— Ποιες είναι η επιλογές θεραπείας;
Υπάρχουν πολλά σκευάσματα αυξητικής ορμόνης με εξίσου καλά αποτελέσματα. Τα σκευάσματα αυτά είναι ανθρώπινη ανασυνδυασμένη αυξητική ορμόνη – δηλαδή συνθετική ορμόνη παρόμοια με αυτή που παράγει ο οργανισμός μας. Στη χώρα μας, ο παιδοενδοκρινολόγος συνταγογραφεί την ορμόνη μετά την έγκριση της αγωγής από την αρμόδια επιτροπή έγκρισης αυξητικής ορμόνης του Υπουργείου Υγείας. Η ορμόνη διατίθεται στην οικογένεια από φαρμακείο δημόσιου νοσοκομείου. Στη συνέχεια η νοσηλευτική υπηρεσία επισκέπτεται την οικογένεια προκειμένου να εκπαιδευτεί στη χορήγηση της ορμόνης και υποστηρίζει το παιδί καθ’ όλη τη διάρκεια της θεραπείας. Η ορμόνη χορηγείται ενέσιμα, υποδόρια (κάτω από το δέρμα) σε κοιλιά, βραχίονα, μηρούς ή γλουτό. Στην Ελλάδα ο ασφαλιστικός φορέας της οικογένειας καλύπτει το κόστος της θεραπείας. 

— Δυο θεραπευτικές επιλογές;
Προ διετίας η μοναδική επιλογή ήταν η καθημερινή υποδόρια χορήγηση αυξητικής ορμόνης, η οποία χρησιμοποιείται από το 1985 και είναι αποτελεσματική και ασφαλής. Μία νέα μορφή εβδομαδιαίας υποδόριας χορήγησης αυξητικής ορμόνης αναπτύχθηκε και πήρε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και το FDA το 2021. Η ημερήσια μορφή χορηγείται το βράδυ πριν τον ύπνο, ενώ η εβδομαδιαία οποιαδήποτε ώρα της ημέρας.

— Ημερήσια χορήγηση;
Η εβδομαδιαία χορήγηση δεν έχει ακόμα ένδειξη για παιδιά κάτω των 2 ετών, όπως και για άλλες ενδείξεις πέραν της ανεπάρκειας αυξητικής ορμόνης (π.χ. σύνδρομο Turner, SGA κ.ά.) Στις περιπτώσεις αυτές, η ημερήσια θεραπεία είναι η μοναδική ενδεδειγμένη επιλογή. Πολλές οικογένειες επίσης, επιλέγουν με τον θεράποντα ιατρό τους την ημερήσια χορήγηση, λόγω των μακροχρόνιων δεδομένων μελετών ασφάλειας.

— Εβδομαδιαία χορήγηση;
Η εβδομαδιαία χορήγηση είναι προτιμότερη σε οικογένειες με πλημμελή συμμόρφωση, όπως και σε εφήβους που επιζητούν την ανεξαρτησία τους, κυρίως όσον αφορά στην ώρα του ύπνου – άλλο 52 και άλλο 365 δόσεις ανά έτος. Επίσης παιδιά με νευροαναπτυξιακές διαταραχές, βελονοφοβία και άλλες δυσκολίες στην καθημερινή χορήγηση είναι καλοί υποψήφιοι για την εβδομαδιαία επιλογή. Η βελτίωση της συμμόρφωσης οδηγεί σε καλύτερα αποτελέσματα θεραπείας.

— Πόσο διαρκεί η θεραπεία με αυξητική ορμόνη;
Ανεξαρτήτως της επιλογής θεραπείας (εβδομαδιαία ή ημερήσια), η αγωγή ολοκληρώνεται με το τέλος της εφηβείας, κατά μέσο όρο σε ηλικία 15-17 ετών. Τα κριτήρια διακοπής της αγωγής είναι ο ετήσιος ρυθμός αύξησης να είναι κάτω των 2 εκατοστών και η οστική ηλικία άνω των 16 ετών. Μετά τη διακοπή της θεραπείας γίνεται ενδοκρινολογικός επανέλεγχος και η πλειοψηφία των παιδιών δεν χρειάζεται να συνεχίσει την αγωγή. 

— Επικεντρωνόμαστε στο αποτέλεσμα;
Η πλειοψηφία των παιδιών βλέπουν άμεση ανταπόκριση στην ταχύτητα ανάπτυξής τους ήδη από το πρώτο εξάμηνο/έτος της αγωγής. Η εντυπωσιακή ανάπτυξη μετά από χρόνια στασιμότητας στο ύψος, αποτελεί το μεγαλύτερο κίνητρο για να συνεχίσουν αυτή τη μακροχρόνια θεραπεία. Ως γιατροί και γονείς πρέπει να ενθαρρύνουμε τα παιδιά, και κυρίως τους εφήβους, να μην αμελούν την ορμόνη τους, ώστε να έχουν το αποτέλεσμα που προσδοκούν.