ΗΠΑ: Νέα ταχεία διαδικασία του FDA για εξατομικευμένες θεραπείες σπάνιων γενετικών ασθενειών

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ανοίγει τον δρόμο για μια νέα, ταχύτερη διαδικασία έγκρισης εξατομικευμένων θεραπειών για σπάνιες και θανατηφόρες γενετικές ασθένειες, επιτρέποντας πλέον την αξιολόγηση φαρμάκων βάσει δεδομένων από έναν πολύ μικρό αριθμό ασθενών.

Σε άρθρο τους στο New England Journal of Medicine, ο επικεφαλής του FDA Μάρτι Μακάρι και ο επικεφαλής ιατρικός και επιστημονικός σύμβουλος Βινέι Πρασάντ υποστηρίζουν ότι για συγκεκριμένες παθήσεις δεν είναι απαραίτητες οι κλασικές τυχαιοποιημένες δοκιμές. Αντ’ αυτού, επαρκούν μικρές μελέτες που δείχνουν βελτίωση της κλινικής εικόνας και τεκμηριωμένο βιολογικό μηχανισμό δράσης.

«Οι ισχύοντες κανονισμοί είναι υπερβολικά απαιτητικοί. Για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους δεν υπάρχει χρόνος για χάσιμο», σημειώνουν. Η νέα διαδικασία, που ονομάζεται «πλαίσιο πιθανού μηχανισμού», θα επιτρέπει έγκριση εφόσον η θεραπεία δείξει επιτυχία σε διαδοχικούς ασθενείς. Σύμφωνα με το υπουργείο Υγείας των ΗΠΑ, ο FDA θα εκδώσει κατευθυντήριες οδηγίες από τις αρμόδιες διευθύνσεις CBER και CDER, που ρυθμίζουν αντίστοιχα βιολογικά προϊόντα και κλασικά φάρμακα.

Οι εταιρείες που θα λάβουν έγκριση θα υποχρεώνονται να συλλέγουν real-world evidence, ώστε να επιβεβαιώνεται η αποτελεσματικότητα και να εντοπίζονται πιθανοί κίνδυνοι στην πορεία.

Η πρωτοβουλία στοχεύει κυρίως θεραπείες για σπάνιες, παιδικές και συχνά θανατηφόρες γενετικές παθήσεις, χωρίς να αποκλείονται και κοινότερες νόσοι με σημαντικό ανεκπλήρωτο ιατρικό ανάγκη. Παρότι οι μεγαλύτεροι ωφελημένοι αναμένεται να είναι οι εταιρείες κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών, οι αξιωματούχοι υπογραμμίζουν ότι ο μηχανισμός μπορεί να αξιοποιηθεί και από άλλες μορφές καινοτόμων φαρμάκων.

«Ο FDA θα λειτουργήσει ως συνεργάτης και καθοδηγητής, βοηθώντας τις νέες θεραπείες να φτάσουν στους ασθενείς το ταχύτερο δυνατό», αναφέρουν.

Πηγή: Reuters