Νέα θεραπεία για το κληρονομικό αγγειοοίδημα, μια σπάνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια
Μια σπάνια ασθένεια, χρόνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση, η οποία προσβάλλει περίπου 15.000 άτομα στην Ευρώπη είναι το κληρονομικό αγγειοοίδημα (ΚΑΟ). Η σπάνια πάθηση προκαλείται κυρίως από κληρονομική ανεπάρκεια (HAE-1) ή δυσλειτουργία (HAE-2) του αναστολέα της C1 εστεράσης, γεγονός που οδηγεί σε ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συστήματος καλλικρεΐνης-κινίνης στο πλάσμα, με αποτέλεσμα την υπερβολική παραγωγή βραδυκινίνης. Τα συμπτώματα του ΚΑΟ συνήθως εμφανίζονται στην παιδική ηλικία ή στην πρώιμη ενήλικη ζωή, με ορισμένα άτομα να παρουσιάζουν τα πρώτα επεισόδια ήδη από την ηλικία των δύο ετών.
Η Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο donidalorsen για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω.
«Ως η πρώτη RNA-στοχευμένη θεραπεία που εγκρίνεται στην Ευρώπη για το κληρονομικό αγγειοοίδημα, το donidalorsen αποτελεί μια ευπρόσδεκτη εξέλιξη στις διαθέσιμες επιλογές για την πρόληψη των επεισοδίων», δήλωσε ο Henrik Balle Boysen, Πρόεδρος του HAE International (HAEi), του παγκόσμιου δικτύου ενώσεων ασθενών με κληρονομικό αγγειοοίδημα. «Η έγκρισή του προσφέρει στους ασθενείς και στους θεράποντες ιατρούς τους μια ακόμη επιλογή, ώστε η θεραπεία να μπορεί να ανταποκρίνεται καλύτερα στις ατομικές ανάγκες του καθενός».
«Η έγκριση του donidalorsen από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί μια ιδιαίτερα θετική εξέλιξη για την ιατρική κοινότητα που ασχολείται με το κληρονομικό αγγειοοίδημα», δήλωσε ο Καθηγητής Danny Cohn, Παθολόγος, Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο του Άμστερνταμ. «Με ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τις κλινικές δοκιμές, το donidalorsen έχει καταδείξει κλινική αποτελεσματικότητα και αποτελεί μια ουσιαστική προσθήκη στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές μας».
Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. και η Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. το 2023 προχώρησαν σε συμφωνία για την εμπορική διάθεση του donidalorsen στην Ευρώπη, η οποία στη συνέχεια επεκτάθηκε και στην περιοχή Ασίας–Ειρηνικού. Η Ionis διατηρεί την ευθύνη για την κλινική ανάπτυξη του donidalorsen και την κυκλοφορία του στις ΗΠΑ, ενώ η Otsuka, αξιοποιώντας την εξειδίκευσή της στα σπάνια νοσήματα και την εμπορική επιχειρησιακή της βάση, προετοιμάζει την κυκλοφορία του φαρμάκου σε νέες αγορές.
«Είμαστε υπερήφανοι για την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής να εγκρίνει τη χρήση του donidalorsen στο κληρονομικό αγγειοοίδημα. Η έγκριση αυτή αποτελεί ένα ακόμη σημαντικό ορόσημο στη συνεργασία της Otsuka και της Ionis, που έχει ως επίκεντρο την κάλυψη σημαντικών, ανεκπλήρωτων μέχρι σήμερα, ιατρικών αναγκών σε ένα απαιτητικό και σπάνιο νόσημα», δήλωσε ο Andy Hodge, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. «Θέλουμε να ευχαριστήσουμε όλους εκείνους που συνέβαλαν με αφοσίωση στην ανάπτυξη και διάθεση αυτής της νέας θεραπευτικής επιλογής για τους ασθενείς, τόσο στην Otsuka όσο και στην Ionis».
Το donidalorsen είναι η πρώτη στην κατηγορία της, RNA-στοχευμένη προφυλακτική θεραπεία, η οποία χορηγείται υποδορίως. Πρόκειται για ένα συζευγμένο με συνδέτη, αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO), το οποίο μειώνει την παραγωγή προκαλλικρεΐνης στο ήπαρ, διακόπτοντας το μονοπάτι που οδηγεί στην εμφάνιση επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ). Τον Αύγουστο του 2025, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) ενέκρινε τη χρήση του donidalorsen ως προφυλακτική αγωγή για την πρόληψη επεισοδίων ΚΑΟ σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω.
17°
