Health & Fitness

Εξελίξεις στη θεραπεία της νόσου Pompe

Νέα μελέτη παρουσιάστηκε στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνι

sofia-neta.jpg
Σοφία Νέτα
ΤΕΥΧΟΣ 563
1’ ΔΙΑΒΑΣΜΑ
320975-630382.jpg

Η νόσος Pompe είναι μια προοδευτική, εξουθενωτική και συχνά θανατηφόρα νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από τη γενετική ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία του λυσοσωμικού ενζύμου της όξινης άλφα-γλυκοσιδάσης (GAA). Υπολογίζεται ότι 50.000 άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο.

Πρόσφατα, ανακοινώθηκαν δεδομένα από τη μελέτη NEO1, μία κλινική μελέτη Φάσης 1/2 για την αξιολόγηση της υπό δοκιμή νέας θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης neoGAA σε 24 ασθενείς με όψιμη έναρξη νόσου Pompe. Τα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης παρουσιάστηκαν στο WORLD Symposium 2016 στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνια και υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη της θεραπείας.

ΕΓΓΡΑΦΕΙΤΕ ΣΤΟ NEWSLETTER ΜΑΣ

Tα καλύτερα άρθρα της ημέρας έρχονται στο mail σου

ΠΡΟΣΦΑΤΑ

ΤΑ ΠΙΟ ΔΗΜΟΦΙΛΗ

ΔΙΑΒΑΖΟΝΤΑΙ ΠΑΝΤΑ

ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ

Έχετε δει 20 από 200 άρθρα.