Εξελίξεις στη θεραπεία της νόσου Pompe
Νέα μελέτη παρουσιάστηκε στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνι
Η νόσος Pompe είναι μια προοδευτική, εξουθενωτική και συχνά θανατηφόρα νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από τη γενετική ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία του λυσοσωμικού ενζύμου της όξινης άλφα-γλυκοσιδάσης (GAA). Υπολογίζεται ότι 50.000 άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο.
Πρόσφατα, ανακοινώθηκαν δεδομένα από τη μελέτη NEO1, μία κλινική μελέτη Φάσης 1/2 για την αξιολόγηση της υπό δοκιμή νέας θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης neoGAA σε 24 ασθενείς με όψιμη έναρξη νόσου Pompe. Τα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης παρουσιάστηκαν στο WORLD Symposium 2016 στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνια και υποστηρίζουν την περαιτέρω ανάπτυξη της θεραπείας.
ΤΑ ΠΙΟ ΔΗΜΟΦΙΛΗ
ΔΙΑΒΑΖΟΝΤΑΙ ΠΑΝΤΑ
ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Μία πρωτοβουλία της Bristol Myers Squibb για την αντιμετώπιση των προκλήσεων
Tι έδειξε μια τελευταία έρευνα
Νέες προσεγγίσεις στην παροχή φροντίδας για τη μείωση των ανισοτήτων στην πρόσβαση
Πώς η συνάντηση δύο γυναικών οδήγησε στην υλοποίηση ενός οράματος, δίνοντας δικαίωμα στην επιλογή στις γυναίκες
Παρότι κάποιοι διστάζουν λόγω φόβων για την προετοιμασία ή την εξέταση, οι νέες μέθοδοι είναι πιο φιλικές προς τον ασθενή
Η ανακάλυψη Έλληνα ερευνητή
Και ποιες είναι πραγματικά απαραίτητες; Ένας πρακτικός οδηγός για το πώς να προσέχουμε την υγεία μας και να μην κάνουμε περιττούς ελέγχους
Αυτή τη στιγμή η δωρεά οργάνων γίνεται μόνο κατόπιν εγκεφαλικού θανάτου
Η εξέταση αναζητά τις λεγόμενες «ζόμπι» κυτταρικές πρωτεΐνες
Οι ειδικοί απαντούν για την υγεία μας
Δυστυχώς γι’ αυτούς που δείχνουν δεν υπάρχει θεραπεία. Ευτυχώς για τον HIV υπάρχει θεραπεία
Μια αυτοάνοση διαταραχή. Εννέα στους δέκα ασθενείς έχουν βιώσει στιγματισμό λόγω της λεύκης
Η συνηθέστερη μορφή καρκίνου των ενδοκρινών αδένων
Ποιες είναι οι πιο δημοφιλείς μη επεμβατικές θεραπείες αντιγήρανσης και, το κυριότερο, πετυχαίνουν όσα υπόσχονται;
Τι ισχύει για τα φάρμακα και τον καρκίνο του μαστού
Τι είναι η υπερχοληστερολαιμία, ποιες οι συνέπειες της και ποια η αντιμετώπιση
Η Αργυρώ Παναγιωτάκου, ενδοκρινολόγος/διαβητολόγος, μας εξηγεί τον ρόλο της
Τι δεν θα πρέπει να παραβλέψουμε για τη σημαντική επίπτωση της παχυσαρκίας
Ανανέωση του δέρματος, αποτρίχωση, αντιμετώπιση της ακμής και άλλες θεραπείες
Στο «δωμάτιο» της γήρανσης είναι σημαντικό να φτάσουμε σωματικά και κοινωνικά δραστήριοι
Έχετε δει 20 από 200 άρθρα.